توصل باحثون يابانيون إلى طريقة لحذف كروموسوم زائد من خلايا بشرية مختبرية مرتبطة بمتلازمة داون، في إنجاز علمي قد يفتح آفاقاً جديدة لفهم المرض، رغم أن تطبيقه كعلاج لا يزال بعيد المنال.
واستخدم العلماء من جامعة ميي اليابانية تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9”، المعروفة باسم “المقص الجزيئي”، لاستئصال الكروموسوم 21 الإضافي من الخلايا المصابة، مع الحفاظ على النسختين الأصليتين الموروثتين من الوالدين.
وتحدث متلازمة داون عندما يولد الشخص بثلاث نسخ من الكروموسوم 21 بدلاً من النسختين الطبيعيتين، مما يؤثر على نمو الدماغ ويتسبب في إعاقات ذهنية وصعوبات تعلم وتحديات صحية متعددة.
وأظهرت الخلايا التي تمت معالجتها أنماطاً أكثر طبيعية من النشاط الجيني والسلوك الخلوي، خاصة في المسارات المرتبطة بتطور الدماغ، وفقاً للدراسة.
وتم اختبار التقنية على نوعين من الخلايا المختبرية: خلايا جذعية مستحثة متعددة القدرات أعيد برمجتها من أنسجة بالغة، وخلايا ليفية جلدية. واعتمد الباحثون على قطع مواقع متعددة على الكروموسوم 21 الإضافي، مما أجبر الخلية على التخلص من الكروموسوم التالف بالكامل.
ولتعزيز فرص النجاح، قام الفريق أيضاً بكبح نظام إصلاح الحمض النووي للخلية، مع ذلك فقدت نسبة ضئيلة فقط من الملايين من الخلايا التي تم اختبارها الكروموسوم الإضافي.
وحذر الخبراء من أن هذا التقدم لا يزال بعيداً عن أن يصبح علاجاً عملياً. وقال الدكتور روجر ريفز من كلية الطب بجامعة جونز هوبكنز: “إزالة كروموسوم إضافي من خلية واحدة كان ممكناً منذ أكثر من عقد، وجعلت تقنية كريسبر العملية أكثر دقة. لكن جسم الإنسان يحتوي على تريليونات الخلايا، كل منها يحتوي على الكروموسوم الإضافي، لذا لا توجد حالياً طريقة واقعية لتطبيق هذا كعلاج”.
وتواجه الأبحاث تحديات تقنية وأخلاقية كبيرة، بما في ذلك المخاوف بشأن العواقب غير المقصودة وإمكانية ظهور “أطفال مصممين جينياً”، لكن الباحثين يرون أن هذا العمل يمثل معلماً مهماً قد يمهد الطريق لعلاجات مستقبلية.
المحرر: حسين صباح